对市政协十四届三次会议第0467号提案的答复

发布时间：2025-05-16

对市政协十四届三次会议第0467号提案的答复

办理结果：留作参考

冯丹龙、胡海峰、刘俊岭等委员：

你们提出的0467号“关于建立上海罕见病用药保障专项基金的提案”收悉，现将办理情况答复如下：

一、对本提案的办理概述

你们对本市罕见病防治、用药保障、患者负担等方面进行了深入研究，提出通过建立罕见病用药保障专项慈善基金减轻罕见病患者负担的建议，对今后完善罕见病保障工作具有指导意义。

二、对提案建议的答复

近年来，随着经济、社会以及医学事业的发展，人们对罕见病认识和关注不断提高。为做好罕见病防治，本市相关部门高度重视，持续开展相关工作，不断提高罕见病多层次用药保障水平。

（一）提高罕见病诊断和防治水平

一是提升罕见病防治保障能力。2018年建立全国首个省级罕见病诊治中心、儿童罕见病诊治中心和一批罕见病专科门诊；2019年以来先后组织新华医院等15家医疗机构加入国家罕见病诊疗协作网；2024年成立市罕见病质控中心，将新生儿遗传代谢病筛查病种由4种增至15种，增加生育医疗费补贴用于新生儿疾病筛查。

二是动态更新罕见病名录。2016年出台《上海市主要罕见病名录（2016年版）》，该名录为国内首个罕见病名录；2025年，市卫健委、市中医药管理局、市科委、市经信委、市药监局等5部门联合修订印发《上海市主要罕见病名录（2025版）》，新纳入278种罕见病。

（二）不断完善罕见病多层次医疗保障

本市通过基本医保、大病保险、医疗救助，以及少儿住院互助基金、商业健康保险、慈善帮扶等多层次保障体系，以满足罕见病患者多层次医药服务需求。

在基本医保方面，国家医保局通过医保目录准入谈判，累计将26种罕见病用药纳入医保药品目录，平均降价超50%。叠加其他药品准入方式，目前在我国上市的130余种罕见病用药已有90余种纳入医保目录。2022年，结合国家医保药品目录本市落地，降低患者自负比例，将包括7种罕见病药品在内的部分药品，自负比例从20%、30%统一调将至10%。

另一方面，2021年国家医保局会同财政部出台《关于建立医疗保障待遇清单制度的意见》，明确“国家统一制定国家基本医疗保险药品目录，各地严格按照国家基本医疗保险药品目录执行，除国家有明确规定外，不得自行制定目录或用变通的方法增加目录内药品”“地方不得根据职业、年龄、身份等自行新出台特殊待遇政策”。国家医疗保障局也表示，地方各自探索罕见病纳入医保政策，容易引起参保群众攀比，影响地区间公平性、协调性。江苏和浙江两省在待遇清单出台前，建立了罕见病用药保障基金，但仍面临只保障了个别罕见病的问题。因此，本市建立罕见病专项基金尚没有上位法依据，后续我们将继续保持与国家医保局沟通。

在大病保险方面，参加本市城乡居民医保的人员，可同时享受城乡居民大病保险待遇。参保居民因患重症尿毒症透析治疗、肾移植抗排异治疗、恶性肿瘤治疗、部分精神病病种治疗四类疾病治疗，以及大学生血友病和再生障碍性贫血、中小学生血友病，在本市定点医疗机构门诊和住院发生、符合医保报销范围的费用，在基本医保报销后，报销比例为60%，低保、低收入患者报销比例为65%。

在医疗救助方面，持续做好特困、低保、低收入、刚性支出困难家庭罕见病患者医疗救助，根据其家庭实际情况，分别给予资助参保、医疗费救助等帮扶举措。

在少儿住院互助基金方面，2011学年起，市红十字会少儿住院互助基金将戈谢氏病、黏多糖病、庞贝病、法布雷病4种罕见病药品纳入支付范围，每人每年最高可累计报销10万元。

在商业补充医疗保险保障方面，2021年起，上海正式推出城市定制型商业补充医疗保险“沪惠保”，聚焦自费费用短板，先后将法布雷病、黏多糖贮积症（II型、IVA型）等6种罕见病药品纳入保险责任，罕见病患者也可以投保，且不作为既往症人群，赔付比例达70%，最高赔付100万；还通过住院自费责任，为其他罕见病患者的治疗用药进行了保障。其他各类商业健康保险，也通过住院自费费用保障、特药费用保障等形式，为参保的罕见病患者提供了相应的治疗用药支付保障。