对市政协十三届五次会议第0949号提案的答复

            办理结果：留作参考

曾凡一、蔡威、黄鸣等委员：

你们提出的“关于建立上海‘罕见病高值药’用药保障机制的建议”的提案收悉，经研究，现将办理情况答复如下：

一、对本提案的办理概述

近年来，您一直关注罕见病用药保障问题，并为医保部门提供了很好的意见建议。本提案针对“罕见病高值药”用药保障进行了深入研究，提出了保障措施，对今后罕见病用药保障工作具有借鉴意义。

二、对提案建议的答复

（一）关于“为符合条件的国外罕见病治疗药物引进提供必要的途径”

市药监局认真贯彻《上海市浦东新区促进张江生物医药产业创新高地建设规定》等相关政策法规要求，正会同本市相关部门认真研究、争取医疗机构进口少量包括罕见病用药等临床急需的境外已经上市药品的政策早日落地，以尽早惠及包括罕见病患者的用药可及性。

（二）关于“在上海市医保体系内建立罕见病专项基金”

国家通过建立医保待遇清单制度，明确基本医疗保险、补充医疗保险和医疗救助三重保障，并多次要求各地在三重保障基本制度框架之外，不得叠床架屋新设制度；各地不得自行制定目录或者用变通方法增加目录内药品。国家层面将通过集中全国药品需求量，进行常规准入和谈判准入，实现了用药保障范围不断扩大，并实现最大程度降价，惠及百姓。

（三）关于“设定特定患者自负费用封顶机制，避免患者难以承担过高的疾病支出而被迫断药，造成疾病治疗的前功尽弃”

医保部门高度重视罕见病患者的用药保障工作，国家医保局已建立并逐步完善医保药品目录动态调整机制，通过医保药品目录准入谈判，大幅降低了罕见病用药价格，有效减轻了患者负担。同时，本市将结合落实国家健全重特大疾病医疗保险和救助制度的意见要求，探索建立因病致贫预警机制，引导鼓励慈善组织和其他社会组织设立罕见病救助项目，发挥慈善捐助等多方参与的罕见病用药保障机制。同时，加强整体研究，积极向国家申请，争取有力条件，探索建立罕见病保障专项基金。

（四）关于“加快长三角区域罕见病保障机制一体化的进程”

近年来，本市医保部门按照尽力而为、量力而行的原则，持续完善本市罕见病用药保障机制。一是目前国内上市的罕见病用药中有40余种已被纳入国家医保药品目录，本市亦积极予以落实，纳入医保支付范围。通过常规准入和谈判准入，实现了用药保障范围不断扩大，大幅降低了罕见病用药价格，有效减轻了患者负担。二是2021年，本市医保、银保监部门，积极组织保险行业，推出普惠型商业医疗保险产品“沪惠保”，不限年龄，不限健康状况，包括罕见病患者也可以投保，并将法布雷病、黏多糖贮积症等多种罕见病特定用药列入保险责任，减轻罕见病患者医疗费用负担；还通过住院自费责任，为其他诸如脊髓性肌萎缩症（SMA）等患者的治疗用药进行了保障。2022年，“沪惠保”扩大保障责任，结合保险资金承受能力，增加罕见病特定用药种类。

我们也很关注长三角特别是江浙的罕见病专项基金保障的做法，开展了评估。总体而言，两省建立的罕见病用药保障基金，只对有限个别罕见病实现保障，仍有很多高值罕见病用药未能覆盖。总体上，我们认为，在国家要求制度规范统一的情况下，统筹研究健全本市罕见病用药保障机制，需要多途径、多方案设计和推进，综合发挥业医疗保险、慈善捐助、社会互助等多方作用，共同做好罕见病群体保障工作。

上海市医疗保障局

2022年6月23日