对市政协十三届四次会议第0869号提案的答复

            办理结果：留作参考

曾凡一、蔡威、黄鸣等委员：

你们提出的“关于完善上海罕见病保障机制的建议”的提案收悉，经研究，现将办理情况答复如下：

近年来，本市积极推动罕见病防治工作，对罕见病的认识与诊疗水平不断提升。2016年，印发国内首个主要罕见病名录《上海市主要罕见病名录（2016年版）》。2018年以来，先后建立全国第一家省级罕见病防治中心和儿童罕见病诊治中心，以及一批罕见病专科门诊，不断提升临床药师合理用药水平。财政保障力度不断加强，积极支持实施孕前检查等公共卫生项目，安排专项资金支持开展罕见病防治研究等。2017年，本市建立全国首家罕见病防治基金会并设立溶酶体贮积症专项救助基金，救助金额最高可达到特药费用的16%。

本市医保部门按照尽力而为、量力而行的原则，逐步推进健全多层次保障。一是积极落实国家要求，将符合条件的46种罕见病药品全部纳入本市医保药品目录中；二是自主探索，2012年和2018年，分别将戈谢病治疗药物、苯丙酮尿症治疗用特殊医学用途配方食品的治疗费用，纳入本市医保支付范围；三是构建多层次医疗保障体系，2021年，本市新增一项城市定制型商业医疗保险产品“沪惠保”，聚焦医保范围外的自费费用，将法布雷病等4种罕见病5种药品列入保险责任，不限年龄，不限健康状况均可投保。此外，本市积极推进药品集中采购和以市场为主导的药价形成机制，降低群众药费负担，至今已开展四批，涉及112个品种。

您提出的建议对推动研究罕见病用药保障工作具有很好的借鉴意义。下一步，我们将联合有关部门，根据国家《关于深化医疗保障制度改革的意见》要求，综合考虑经济社会发展水平和可承受能力，按照“量力而行、尽力而为”的原则，探索罕见病用药保障机制。同时继续支持商业医疗保险、慈善捐助等社会多方力量，共同做好罕见病群体保障工作。

上海市医疗保障局

2021年5月26日