对市十五届人大五次会议第0781号书面意见的答复

            办理结果：留作参考

朱海鸾代表：

您提出的 “关于建立政府主导的多层次保障模式，解决罕见病孤儿药用药保障的建议”的书面意见收悉，现将办理情况答复如下：

近年来，本市积极推动罕见病防治工作，对罕见病的认识与诊疗水平不断提升。2016年，印发国内首个主要罕见病名录《上海市主要罕见病名录（2016年版）》。2018年，对在诊断或治疗罕见病等方面具有明显临床优势的药品，建立创新服务和优先审评审批绿色通道。成立全国第一家省级罕见病防治中心和儿童罕见病诊治中心，以及一批罕见病专科门诊。财政保障力度不断加强，积极支持实施孕前检查等公共卫生项目，安排专项资金支持开展罕见病防治研究等。同时，多层次医疗保障体系不断健全，综合保障水平持续提升。2012年和2018年分别将戈谢氏病高值治疗药物和苯丙酮尿症治疗用特殊医学用途配方食品的治疗费用纳入医保支付；积极落实国家要求，将符合条件的46种罕见病药品全部纳入本市医保药品目录中；2011学年，红十字会少儿住院互助基金将戈谢氏病、黏多糖病、庞贝病、法布雷病的特异性药物纳入支付范围，每人每年最高可累计报销10万元；建立全国首家罕见病防治基金会并于2017年设立溶酶体贮积症专项救助基金，救助金额最高可达到特药费用的16%，同时积极引导社会爱心资源对接，市帮困基金会以及其他社会慈善组织参与救助工作；积极组织保险行业推进普惠型商业医疗保险产品落地，聚焦自费费用短板，将法布雷病等4种罕见病5种药品列入保险责任，不限年龄，不限健康状况，罕见病患者也可以投保。

下一步，我们将联合有关部门，根据国家《关于深化医疗保障制度改革的意见》“探索罕见病用药保障机制”要求，综合考虑经济社会发展水平和可承受能力，继续支持鼓励商业医疗保险产品的创新发展，统筹调动慈善救助力量，探索进一步健全罕见病用药保障机制。

上海市医疗保障局

2021年4月22日