对市十五届人大三次会议第0161号代表建议的答复

            办理结果：解决或采纳

朱海鸾代表：

您提出的“关于进一步加强上海罕见病患者用药保障的建议”收悉，经研究，现将办理情况答复如下：

罕见病是发病率低，但病种繁多、症状严重的一类疾病。随着我国经济社会发展和人民生活水平的不断提高，罕见病越来越受到社会各界的关注。关心爱护罕见病患者，加强上海罕见病患者用药保障，已经得到政府部门的高度重视。

一、罕见病用药的研发、上市及供给方面

一是根据积极贯彻落实国家药品、医疗器械审评审批制度改革的要求，上海市政府于2018年11月印发了《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的实施意见》，明确对在治疗罕见病方面具有明显临床优势的药品，完善对接国家层面相关技术审评机构的服务机制，通过主动对接、提前介入、专业指导、全程服务，积极促进罕见病用药上市。市药品监督管理局通过加强各项日常监管工作，督促本市罕见病药品上市许可持有人落实产品全生命周期主体责任，保障罕见病用药的安全性、有效性和质量可控性。二是市药品监督管理局也一直鼓励和支持以DTP药房为依托、直接面向患者提供专业服务的“互联网+处方药新零售”业态的发展，引导和规范企业从药品储存配送、处方审核、专业药学服务等方面做好药品经营发放全流程管理，为罕见病用药提供有效的补充途径。

二、罕见病防治及诊疗综合工作体系构建方面

（一）建立常见罕见病用药数据库并完善协作机制。2017年，国家卫生健康委药政司提出要健全罕见病用药政策，研究建立我国常见罕见病用药数据库，将符合条件、临床急需罕见病用药列入优先研发清单，完善和落实罕见病用药优先审批审评政策。2019年，按照国家《关于建立全国罕见病诊疗协作网的通知》要求，通过建立完善的协作机制，充分发挥优质医疗资源的辐射带动作用，提高罕见病的综合诊治水平，逐步实现罕见病的早发现、早诊断、早治疗、能管理的目标。

（二）高度重视罕见病防治工作。一是将罕见病防治工作纳入《上海市妇女儿童发展“十三五”规划》《上海市儿童健康服务能力建设专项规划（2016-2010年）》。二是编制出台国内首个主要罕见病名录（2016年版）。三是建立全国第一家省级罕见病诊治中心和儿童罕见病诊治中心及一批罕见病专科门诊，并明确了上海市儿童罕见病诊治中心建设项目责任单位。

（三）发动社会力量广泛参与，加强倡导和保障。成立国内第一个罕见病学术团体市医学会罕见病专科分会；成立首个地方性非公募上海市罕见病防治基金会。

三、罕见病基本医疗费用保障方面

本市医保部门一直关注参保人员罕见病治疗费用负担情况，通过多种措施，将部分罕见病治疗药物纳入医保支付范围，减轻部分罕见病患者的医疗费用负担。一是将治疗药品纳入医保支付范围，如2012年和2018年，分别将戈谢病治疗药物、苯丙酮尿症治疗用特殊医学用途配方食品的治疗费用，纳入本市医保支付范围，大大减轻了罕见病患者的医疗费用负担。二是落实国家医保药品目录调整工作，及时将罕见病治疗用药纳入医保支付范围。2017年，进一步提高了血友病、特发性肺纤维化（IPF）、肌萎缩侧索硬化症、特发性硬化等罕见病的用药保障水平。2019年，又将治疗C型尼曼匹克病、特发性或先天性肺动脉高压病、耐多药结核病、多发性硬化病等罕见病用药纳入医保支付范围，进一步减轻了罕见病患者的医疗费用负担。

四、少儿罕见病人道关怀方面

2011年起，市红十字会将戈谢氏病、黏多糖病、庞贝病、法布雷病等四种罕见病的特异性药物纳入少儿住院互助基金支付范围，每人每学年最高可累计报销10万元。同时，市红十字会也列支一部分专项资金用于支持上海市罕见病基金会。下一步，市红十字会将通过目前设立的人道救助项目中的“爱心行动百姓救助”项目，提供罕见病患者一定资助，以解其燃眉之急。

五、强化罕见病社会救助托底机制方面

（一）民政部门积极开展社会救助工作。一是2019年5月1日起，《上海市社会救助条例》正式实施，进一步明确了“9+1”的社会救助制度体系，不断完善以最低生活保障、特困人员供养为基础，支出型贫困家庭生活救助、受灾人员救助和临时救助为补充，医疗救助、教育救助、住房救助、就业救助等专项救助想配套，社会力量充分参与的社会救助体系。二是鼓励和支持企事业单位、社会组织以及志愿者等社会力量，配合政府部门开展社会救助工作，满足救助对象多样化需求。2006年起，依托上海市民帮困互助基金会开展社区市民综合帮扶，对经政府救助后仍有困难或不符合政府刚性救助条件的困难家庭给予综合帮扶。2019年，设立福彩金项目100万元，并委托上海市罕见病防治基金会开展罕见病研究。

（二）医保部门专项医疗救助政策进一步调整完善。一是资助参保对象由低保对象扩大至低收入困难家庭老年人，并给予差额补助，同时加大资助力度，给予低保对象全额资助。二是住院救助对象拓展至因病支出型贫困家庭，同时将低收入困难家庭纳入门急诊救助范围。三是救助标准进一步提高，住院救助方面，低保对象救助比例达到90%，个人全年最高救助限额提高至13万元。门急诊救助方面，低保对象救助比例提高至60%，全年最高救助限额为每人2500元。

六、罕见病商业保险方面

由于罕见病发病概率低、患病人群经验数据有限，商业保险缺乏罕见病的针对性产品，部分商业医疗保险保险责任覆盖个人自付医疗费用，一定程度上缓解了罕见病患者的用药保障问题。同时，部分保险公司正在陆续推出特药险产品，以低廉的费率提供靶向药物、免疫药物等重特大疾病治疗所需高价药品的治疗费用或用药保障。2019年，中国银保监会修订出台《健康保险管理办法》，进一步鼓励健康保险市场的良性发展，推动保险公司健康险产品的创新研究，丰富健康险产品市场供给，发挥商业保险的重要作用。

七、财政资金保障方面

（一）积极支持罕见病防治工作，提供必要的资金保障。一是支持实施孕前检查等公共卫生服务项目，按规定及时保障所需经费；二是安排专项资金资助学科建设和科研项目等，支持医疗卫生机构、高等院校和科研院所开展防治研究工作；三是支持上海市儿童罕见病诊治中心建设；四是支持长三角罕见病实验室诊断协作中心项目建设。

（二）积极配合相关部门，支持完善本市基本医疗保险制度和医疗救助制度，切实回应困难群众需求。 

上海市医疗保障局

2020年5月18日