对市十五届人大二次会议第0254号代表建议的会办意见

　　办理结果：解决或采纳

卢羿、王家根、顾昊代表：

　　各位提出的“关于加大对罕见病和大重病特殊用药致困的帮扶力度的建议”收悉，经研究，现将办理情况答复如下：
罕见病是发病率低，但病种繁多、症状严重的一类疾病。随着我国经济社会发展和人民生活水平的不断提高，罕见病越来越受到社会各界的关注。加强罕见病管理，关心爱护罕见病患者，已经得到政府部门的高度重视。

　　一、罕见病防治及诊疗综合工作体系构建方面

　　市卫生健康委已牵头加强以下方面的工作：

　　（一）建立并完善协作机制。按照国家《关于建立全国罕见病诊疗协作网的通知》要求，通过建立完善的协作机制
充分发挥优质医疗资源的辐射带动作用，提高罕见病的综合诊治水平，逐步实现罕见病的早发现、早诊断、早治疗、能管理的目标。

　　（二）高度重视罕见病防治工作。一是将罕见病防治工作纳入《上海市妇女儿童发展“十三五”规划》《上海市儿
健康服务能力建设专项规划（2016-2010年）》。二是编制出台国内首个主要罕见病名录（2016年版）。三是建立全国第一家省级罕见病诊治中心和儿童罕见病诊治中心及一批罕见病专科门诊。

　　（三）发动社会力量广泛参与，加强倡导和保障。成立国内第一个罕见病学术团体——市医学会罕见病专科分会；
立地方性非公募上海市罕见病防治基金会。

　　二、罕见病基本医疗费用保障方面

　　2017年，人力资源社会保障部发布了《2017年版国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》，新版目录进一步提高了血友病、特发性肺纤维化、肌萎缩侧索硬化症、特发性硬化等罕见病的用药保障水平。

　　本市医保部门也一直非常关注参保人员罕见病治疗费用负担情况。在将戈谢病治疗药物纳入医保支付范围后，2018年4月1日又将苯丙酮尿症治疗用特殊医学用途配方食品的治疗费用，纳入本市医保支付范围，大大减轻了罕见病患者的医疗费用负担。

　　下一步，国家医保部门将结合深化医药卫生体制改革和完善医保制度的工作进展，综合考虑参保人用药需求、医保筹资能力等因素，优化完善医保药品目录动态调整机制，建立部分专利独家药品谈判准入机制，通过专家评审，逐步将疗效确切、医保基金能够承担的罕见病药物纳入医保支付范围。本市医保部门也将按照国家要求，随同国家医保目录动态调整本市医保目录，将已纳入国家医保目录的罕见病治疗药纳入本市医保基金支付范围。

　　三、优化少儿罕见病补充保障方面

　　市红十字会组织实施的少儿住院互助基金除对参保少儿住院医疗费用进行结算报销外，还将患大病出院后的专科门诊治疗费用纳入报销范围，目前大病门诊报销病种包括白血病、血友病、再生障碍性贫血、恶性肿瘤，符合规定进行的造血干细胞移植，肾、肝移植手术及术后抗排异，肾透析治疗等。2011学年起，又将戈谢氏病、黏多糖病、庞贝病、法布雷病等四种罕见病的特异性药物纳入支付范围，每人每学年最高可累计报销10万元。

　　四、强化罕见病社会救助托底机制方面

　　依据2019年5月1日起正式实施的《上海市社会救助条例》，本市民政部门不断完善多层次医疗保障体系，不断加大医疗救助力度，有效缓解贫困家庭因大重病引起的突出困难。

　　（一）医疗救助政策进一步调整完善。一是资助参保对象由低保对象扩大至低收入困难家庭老年人，并给予差额补助，同时加大资助力度，给予低保对象全额资助。二是住院救助对象拓展至因病支出型贫困家庭，同时将低收入困难家庭纳入门急诊救助范围。三是救助标准进一步提高，住院救助方面，低保对象救助比例达到90%，个人全年最高救助限额提高至13万元。门急诊救助方面，低保对象救助比例提高至60%，全年最高救助限额为每人2500元。四是新增困难对象住院押金减免政策，对本市特殊救济对象和低保对象免收住院押金，对低收入困难家庭和因病支出型贫困家庭对象的住院押金减半收取。

　　（二）鼓励和支持社会力量参与社会救助工作。本市民政部门已实施了多种综合措施：一是出台《关于引导社会力量参与社会救助工作的意见》，进一步发挥社会力量参与社会救助的生力军作用。二是积极推进购买服务，以福彩金支持社会力量参与社会救助，2006年起，依托上海市民帮困互助基金会开展社区市民综合帮扶，对经政府救助后仍有困难或不符合政府刚性救助条件的困难家庭给予综合帮扶。三是专项设立福彩金项目用于本市罕见病研究。
五、财政资金保障方面

　　（一）积极支持罕见病防治工作，提供必要的资金保障。一是支持实施孕前检查等公共卫生服务项目，按规定及时保障所需经费；二是安排专项资金资助学科建设和科研项目等，支持医疗卫生机构、高等院校和科研院所开展防治研究工作；三是支持上海市儿童罕见病诊治中心建设。

　　（二）积极配合相关部门，支持完善本市基本医疗保险制度和医疗救助制度，切实回应困难群众需求。

　　
上海市医疗保障局
2019年6月4日